腺病毒相關(guān)病毒(adenovirusassociatedvirus，AAV)是一類(lèi)單鏈線(xiàn)狀DNA缺陷型病毒。其基因組DNA小于5kb，無(wú)包膜，外形為裸露的20面體顆粒。AAV不能獨立復制，只有在輔助病毒（如腺病毒、單純皰疹病毒、痘苗病毒）存在時(shí)，才能進(jìn)行復制和溶細胞性感染，否則只能建立溶源性潛伏感染。

簡(jiǎn)介：
重組腺相關(guān)病毒載體是利用天然存在的腺相關(guān)病毒某些特性經(jīng)過(guò)基因工程改造后產(chǎn)生的一種可供人工轉基因的載體。腺相關(guān)病毒(adeno-associatedvirus，AAV)是簡(jiǎn)單的非致病性單鏈DNA病毒，需要輔助病毒參與生活周期，輔助病毒通常為腺病毒(Ad)或者單純皰疹病毒(HSV)?；蚪M兩端為末端反向重復序列(ITR)，中間基因組編碼兩個(gè)蛋白：Cap和Rep。ITRs對于病毒的復制和包裝具有決定性作用。Cap蛋白為病毒衣殼蛋白，Rep蛋白參與病毒的復制和整合。AAV能感染多種細胞。Rep蛋白存在時(shí)，病毒基因組很容易整合到人類(lèi)第19號染色體的特異位點(diǎn)：AAVS1位點(diǎn)。這是已知的唯一能夠定點(diǎn)整合的哺乳動(dòng)物DNA病毒。
重組腺相關(guān)病毒載體(rAAV)源于非致病的野生型腺相關(guān)病毒，由于其安全性好、宿主細胞范圍廣(分裂和非分裂細胞)、免疫源性低，在體內表達外源基因時(shí)間長(cháng)等特點(diǎn)，被視為最有前途的基因轉移載體之一，在世界范圍內的基因治療和疫苗研究中得到廣泛應用。

特點(diǎn)：
優(yōu)點(diǎn)：以潛伏感染為主；AAV可以高效定點(diǎn)整合至人染色體中：可以避免隨機整合可能帶來(lái)的抑癌基因失活和原癌基因激活的潛在危險性，而且外源基因可以持續穩定表達。
缺點(diǎn)：AAV載體容量小，目前最多只能容納4.5kb外源DNA片段；感染效率比逆轉錄病毒載體低。在40%-80%的成人中存在過(guò)感染，可能會(huì )引起免疫排斥。

重組腺病毒相關(guān)載體構建：
AAV選擇的條件：
1.治療基因的長(cháng)度不能過(guò)大。AAV的總容量4.5kb，還要包括AAV自身的ITR，啟動(dòng)區和RNA加尾信號；
2.基因需要持續表達，蛋白可以是分泌型，也可以是非分泌型；
3.長(cháng)期表達目的基因，沒(méi)毒副作用；
4.不需要目的基因立刻表達；
5.不需要基因高水平表達；
6.AAV載體對靶細胞具有較高的轉導效率。
AAV病毒的感染細胞
AAV載體對于骨骼肌、視網(wǎng)膜、肝細胞、心臟平滑肌細胞、神經(jīng)元細胞、胰島B細胞、關(guān)節滑膜細胞等具有良好的感染效果，而對于淋巴細胞、造血干細胞、神經(jīng)膠質(zhì)細胞、成纖維細胞等感染效果較差。

腺病毒相關(guān)載體應用：
經(jīng)過(guò)十幾年的研究，重組腺相關(guān)病毒的生物學(xué)特性已被深入了解，尤其是其在各種細胞、組織和體內實(shí)驗中的應用效果方面已經(jīng)積累了許多資料。在醫學(xué)研究中，rAAV被用于多種疾病的基因治療的研究(包括體內、體外實(shí)驗)；同時(shí)作為一種有特點(diǎn)的基因轉移載體，還廣泛用于基因功能研究、構建疾病模型、制備基因敲除鼠等方面。目前已發(fā)現的AAV至少有十幾種血清型，它們主要區別在衣殼蛋白Cap的不同，因此導致各種血清型AAV對不同的組織和細胞的不同感染效率。目前普遍認為，rAAV是最為優(yōu)秀可用于基因治療的重組病毒載體。